本文转自：人民网
2026年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会于当地时间10月23日至27日在西班牙马德里举行。会上，北京大学人民医院骨肿瘤二科副主任、主任医师谢璐在主席论坛作报告，并围绕骨肉瘤诊疗现状、药物研发路径以及我国生物医药源头创新发展，分享了观点与思考。
谢璐在ESMO大会上分享研究成果。
以协作回应临床 让罕见病被广泛“看见”
骨肉瘤，这个普通人眼中陌生的名词，却是高发于青少年群体中的恶性肿瘤之一，面临后线无有效治疗药物、肿瘤复发转移及术后骨缺损修复困难等多重挑战。
据谢璐介绍，骨肉瘤的发病年龄呈现两个高峰：一是15岁至30岁，多与生长发育过快引发的染色体异常有关；二是40岁以上，往往是长期慢性损伤累积的结果。“从初诊看，约七八成的患者确诊时尚未发生远处转移，对这个阶段的病人，我们更多是奔着治愈去的。如果治疗后五年之内没有出现复发和转移，有较大可能成为长期的受益者。”
“骨肉瘤的治疗领域不如肺癌、乳腺癌成熟，仍处在比较初级的阶段。”基于临床经验，谢璐坦言，当前骨肉瘤的治疗仍以手术联合高强度化疗为主，其治疗格局有待提升拓展，“因此我们需要很多新药补充到临床中，来改善骨肉瘤患者、特别是高龄患者的预后”。
然而，新药研发在罕见瘤种中并非易事。患者基数、研究资源等不确定性，使得国际骨肉瘤领域的临床研究机会更为珍贵。正因如此，设计严谨、证据扎实的临床研究，是推动这一领域向前迈进的重要力量。
“从Ⅰ期剂量爬坡，到Ⅱ期探索，再到Ⅲ期试验，前后历时七八年。这得益于前期数据的积累，多家研究机构的齐力协作。”在谢璐看来，本次研究的意义不止于临床数据的更新。“我非常高兴，骨肉瘤终于被更多人看见了。研究成果是团队多年协作的结晶，是多方一起努力的结果。”
以验证拓展认知 聚焦靶点探索诊疗突破
临床困局之下，出路何在？
在谢璐看来，骨肉瘤的临床治疗中，新的突破点正在浮现：其一是生物学标记物的早期发现与高危人群干预，其二是针对明确靶点的新药研发。“生物学标记物，通过检测外周血中可溶性指标，在治疗早期筛出高危人群并加以干预，北京大学人民医院及既往协作团队在这方面已有探索。任何一类肿瘤，都需及早治疗改善生存，而不是等到复发、进展、瘤体负荷较大时再想办法。”
与传统肿瘤不同，骨肉瘤难以找到由单一基因突变驱动的靶点。谢璐解释说，青少年骨肉瘤多表现为染色体碎裂现象，基因型充满扩增与重排，而原基因驱动的靶向药需要的是单点突变，这在肉瘤中很难发现。“测序这条路走不通，我们就换一个思路。因此，本次研究聚焦抗体偶联药物（ADC），探索其在骨肉瘤这一罕见瘤种中的治疗可能。”
谢璐认为，这一思路将骨肉瘤的药物研发从“寻找驱动基因”转向“识别表面靶标”，也为抗体偶联药物在骨肉瘤诊疗的应用打开了空间。
以原研促进创新 从跟跑学习走向共同验证
从跟跑到并跑，乃至在一些领域领跑，谢璐亲历着中国临床研究在全球创新药版图中角色的变迁。“过去，我们更多是在既有成果的基础上，做同类药物的临床验证。这是我国医药创新学习积累的必经阶段。”
变化正在发生。谢璐观察到，在靶向治疗领域，中国研究者的身影日渐活跃。“如今，在全球性的靶向治疗会场上，有很多中国学者分享临床研究。这得益于近年来相关学者、企业在诊疗优化、药物攻关方面的努力。”她以此次报告的研究成果为例，“目前，瑞康立伏妥塔单抗（HS-20093）ARTEMIS-011研究在中国已完成了骨肉瘤Ⅲ期临床试验，并在Ⅲ期研究中取得了阳性结果”。
同时谢璐认为，创新药链条上的每一个环节都需要更多的包容与互联。“希望在早期研发阶段有更多积累，在后续临床试验阶段有更多共同验证，做更多全球化的研究，得到更多的共识。”
随着“十五五”开局，生物医药创新被置于战略性新兴产业的重要位置。在谢璐看来，自主建立疾病数据库是破题之道。据其介绍，当前北京大学人民医院“骨与软组织肿瘤精准治疗关键技术研发与创新诊疗体系的建立”获得了国家科技计划“四大慢病”重大专项，同时北京大学人民医院正着手建设肉瘤领域的专属数据库，为临床提供更坚实的数据支撑。“有了自己的数据，通过多组学分析找到更多新药靶点，进而牵引药企的研发方向，推动我们自己的原研成果脱颖而出。”
罕见病被看见，只是开始；让治疗有突破，让创新更主动，才是更长远的命题。谢璐期待更多罕见病研究者秉持“以患者为中心”的初心，让更多源自中国的临床方案惠及全球患者。
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